CML治疗的进展仍在快速进行。治疗的选择是酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的靶向治疗。Busulfan的5年生存率约为91%，10年生存率约为84%，而30年前为11%。更多的CML患者同时死于其他疾病
原因比CML多，生存率接近一般人群。

图1所示。随着时间的推移，CML患者的生存率。德国CML - Study - Group, 2015年更新

图1概述了过去30年取得的成就。治疗成功的一个重要早期指标是白血病细胞从血液和骨髓中消失，这是通过细胞遗传学(不再检测到费城(Ph)染色体)或分子检测(BCR - ABL融合转录物，Ph -染色体的分子相关性大大降低)来测量的。图2显示了多年来使用TKI伊马替尼获得的分子反应深度。
过去几年的经验表明，治疗时间足够长且在足够长的时间内达到足够深的分子缓解的患者可以成功停止治疗。CML的治疗目标不再是缓解或延长生存期，而是停止治疗或治愈。
由于CML患者的寿命几乎正常，全球范围内的患者数量(患病率)正在增加，由于TKI的高成本带来了经济问题。从2016年起，仿制药伊马替尼的可用性可能会大大降低成本。《血液学年鉴》的CML特刊总结了15篇最新的CML知识综述。在现有6种TKI(伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼、博舒替尼、波纳替尼和拉多替尼)的基础上，有多种选择来改善一线和二线治疗。

图2所示。随着时间的推移，伊马替尼获得的分子反应。Kalmanti et al.，白血病(2015)

欧洲白血病网络的管理建议促进了对个别患者的个性化方法，考虑了合并症、药物不良反应和特殊情况，如怀孕和生育能力保留。
爆炸危机已经变得罕见，但如果发生，仍然是一个问题。可以尝试干细胞移植和研究性药物。最重要的是适当的治疗监测。缺乏对治疗的坚持可能是结果不理想的最重要原因。
目前CML的基线情况是，我们已经取得了很大进展，但仍有6 - 10%的CML患者死于CML。由于大多数CML患者需要终身治疗，高昂的治疗费用和定期监测CML的必要性仍然是一个公共卫生问题。治疗的优化和停药的进展会有所帮助，但可能不能解决问题。我们还没有达到治愈所有CML患者的目标。

Rudiger Hehlmann
海德堡大学，德国曼海姆

出版

cml - 2015年我们站在哪里?
Hehlmann R。
Ann Hematol, 2015年4月

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