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结膜下注射后AAV血清型明显不同的趋向性和转导效率

基因疗法不依赖于传统的药物模式,而是依靠将核酸输送到患者细胞中来预防、减缓、停止或治疗疾病。在过去的几十年里,基因治疗在临床前得到了广泛的研究

单核细胞在anca相关血管中的作用

抗中性粒细胞细胞质抗体(ANCA)相关的血管增生症(AAV)包括肉芽肿伴多血管炎(GPA)、显微多血管炎(MPA)和嗜酸性肉芽肿伴多血管炎(EGPA)。这些罕见的系统性自身免疫性疾病影响中小血管,以坏死性血管炎为特征。