是否所有儿童都有平等的机会参加I期癌症试验?

大约60%的儿科癌症患者参加了临床试验,而只有5%的成人癌症患者参加了临床试验。这些儿科临床试验有助于提高儿童和青少年癌症患者的5年生存率,从1975-1979年的63%提高到2003-2009年的83%。临床试验有四个阶段,第一阶段试图建立治疗的安全性,同时也为试验中的患者提供治疗意图。对于那些对传统疗法没有反应的患者,I期试验为患者提供了新的选择,尽管尚未经过测试,同时为癌症研究收集了重要数据。官方manbetx手机版虽然以前的研究人员已经分析了所官方manbetx手机版有阶段临床试验对不同人口类别患者的可用性,但本研究是第一个分析I期试验公平入组的研究。

这项回顾性研究使用了四个数据库:儿童肿瘤学组(COG)数据库、儿童脑肿瘤协会(PBTC)数据库、监测、流行病学和最终结果(SEER)数据库和美国人口普查数据库。COG和PBTC数据库包含入组儿科I期临床试验患者的人口统计数据,而SEER数据库包含约占美国人口28%的所有癌症患者的发病率和相应的人口统计学特征。我们使用美国人口普查数据将SEER数据库中的粗发病率转换为每个人口统计类别的预期发病率。我们比较了I期临床试验中儿科癌症患者的人口统计数据(使用COG和PBTC数据库)与我们使用SEER和美国人口普查数据库计算的预期入组人数。我们的目标是确定人口统计学是否会影响I期试验的可及性。虽然入学人数并不是衡量入学人数的完美标准,但如果一个群体的入学率明显高于另一个群体,这仍然值得关注。

我们分析了2000年2月28日至2008年12月29日期间参加COG和PBTC I期临床试验的1,348名患有128种不同诊断的儿童。虽然所有儿童均未被充分代表(预期27,766人,注册1,348人),但与非西班牙裔白人(预期54%,注册61.6%)和非西班牙裔黑人(预期10.5%,注册11.2%)相比,西班牙裔儿童的代表性严重不足(预期27%,注册11.4%)。尤其令人担忧的是西班牙裔女性的代表性明显不足(预期为18%,登记人数为6%)。由于西班牙裔患者不太可能有不成比例的更好的预后或更低的复发率来解释较低的入组率,西班牙裔儿童(尤其是西班牙裔女性)可能缺乏适当的I期试验机会。患有淋巴造血(LH)肿瘤的5-9岁非西班牙裔黑人男性也未被充分代表(预期为11%,而入组为0%)。

0-4岁儿童的代表性不足(预期为36.5%,观察值为11.7%),而实体瘤患者(预期为63%,观察值为90.6%)的代表性高于LH肿瘤患者(预期为36.7%,观察值为9.3%)。0-4岁儿童的代表性不足可以解释为:使用常规治疗的高度可治愈的中枢神经系统肿瘤的发病率高,5-9岁年龄组的自然衰老,或者婴儿不适合参加口服药物的试验。LH肿瘤的代表性不足可能是由于LH恶性肿瘤的总体生存率较高(2004-2010年分别为90%(LH)和83%(实体)),从而表明传统LH恶性肿瘤治疗的疗效更高,对I期试验参与的需求较低。

总的来说,我们的结果表明,除了0-4岁的患者、西班牙裔儿童(尤其是西班牙裔女性)和5-9岁的非西班牙裔黑人男性LH肿瘤患者外,每个人口统计学组在I期试验中都有很好的代表性。有必要对这些组进行重点累加,以确保所有儿科患者都能平等地获得I期试验。

塞缪尔·凯西·艾伦丽贝卡Pentz
埃默里医学院血液学/肿瘤学
美国埃默里大学温希普癌症研究所

出版

儿童肿瘤组和儿童脑肿瘤联盟1期临床试验的准入:参与的种族/民族差异
Nooka AK, Behera M, Lonial S, Dixon MD, Ramalingam SS, Pentz RD
巨蟹座:2016年10月15日

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